«Круг добра» сужается. Производители самых дорогих лекарств получили упрощённый доступ на российский рынок

Президентский фонд «Круг добра» был создан 5 января 2021 года указом Владимира Путина во многом как ответ на возмущение общественности по поводу транслируемых по всем федеральным каналам роликов, в которых заплаканные нищие родители просили телезрителей подать «кто сколько может» на недоступное по цене лечение их детям.

В сущности, это был более опрятный и цивилизованный вариант попрошайничества, которое россияне в 90-е наблюдали на улицах, вокзалах, у станций метро.

Естественно, у многих возникал вопрос: почему люди просят денег на лечение, если, во-первых, государственную медицину в стране никто не отменял, а, во-вторых, почему за лечение тяжелобольных детей не может заплатить государство, которое регулярно отчитывается о своих бюджетных успеха по известной формуле: «жить становится лучше, жить становится веселей»?

И государство вынуждено было отреагировать, особенно на фоне общенациональной депрессии от только что свирепствовавшей в стране коронавирусной пандемии. Правда, собственную кубышку откупоривать не стала. Мало того, в феврале 2020-го Дума под совершенно формальным предлогом отклонила закон об обеспечении лекарствами за счет федерального бюджета больных спинальной мышечной атрофией (СМА). То есть просто оставила их без лечения, потому что в региональных бюджетах денег на страшно дорогие препараты нет.

Вместо внесения новой расходной статьи в госбюджет был принят закон, увеличивший на 2% НДФЛ россиян, чей ежегодный доход превышает 5 млн руб. Эти деньги и пошли в президентский «Круг добра» для закупки лекарств и медизделий для пациентов до 18 лет с редкими заболеваниями. В попечительский совет фонда вошли известные актёры, журналисты и общественные деятели, которые всего через год либо покинут страну, начавшую специальную военную операцию, либо станут «иноагентами», либо то и другое вместе...

Странные совпадения

Почти с самого начала деятельности «Круг добра» стали сотрясать скандалы: то связанный с дефицитом антибиотиков для детей, больных кистозным фиброзом, то с недоступностью для закупок через фонд зарубежного препарата от спинальной мышечной атрофии «Золгенсма» (стоимостью 120 млн руб. за одну дозу*). Формальная причина отказа главы фонда Ткаченко — «отсутствие разработанного порядка обеспечения незарегистрированным препаратом», однако реальных преград для закупки лекарства, кроме лоббирования интересов фармкомпаний, нет. Нормативная база для закупки незарегистрированных препаратов уже существовала: в феврале 2021 года было разработано Минздравом, а 6 апреля 2021 года утверждено постановление Правительства, разрешающее фонду закупать незарегистрированные в России препараты. Данное постановление предусматривает, что лекарственные препараты могут закупаться не только Минздравом для обеспечения госфонда (этот вариант накладывает ограничения — федеральные ведомства могут закупать только 5 незарегистрированных препаратов, входящих в соответствующий список), но и самой организацией. И «Золгенсма» входит в перечень закупаемых препаратов.

По мнению врачей, основная причина негласного запрета Мурашко на закупку «Золгенсмы» — ожидание отечественного аналога от компании «Биокад» Виктора Харитонина, который ожидается не раньше 2026 года...

Фармлоббирование довлеет «Кругу добра» на протяжении всего недолгого существования фонда. Летом 2022 года Минздрав предложил исключить экспертный совет фонда из процесса принятия решений о закупке лекарств и медизделий на десятки миллиардов рублей. В министерстве объясняли свою инициативу тем, что «приводит процедуру лекарственного обеспечения детей по линии „Круга добра“ в соответствие с федеральным законодательством, делает её более простой, быстрой и прозрачной, ориентированной целиком на интересы маленьких пациентов». В фонде заявили, что принятие поправок, напротив, приведет к общественному недовольству «ввиду непрозрачности процедуры закупок».

И были не так уж неправы. О чём свидетельствуют странные совпадения, произошедшие в самом конце только что завершившегося 2023 года, о которых рассказывают коллеги из телеграм-канала «Вирусная нагрузка».

По их информации, 27 декабря прошлого года 11-летний мальчик из Костромы Никита Мирошниченко, страдающий от миодистрофии Дюшенна (DMD), попросил Президента России расширить возрастные рамки применения геннотерапевтического препарата Elevidys, который показан детям 4-5 лет.

И «совершенно случайно» за 5 дней до этого производитель Elevidys Sarepta Therapeutics обратился в FDA в США с той же просьбой — убрать возрастные рамки и требования к мобильности пациента.

Надо учесть при этом, что укол Элевидис стоит почти в два раза дороже некогда

«самого дорогого препарата в мире» — Золгенсмы — 3,6 млн долларов за укол. DMD — одно из самых распространенных орфанных заболеваний, частота — 1 случай на 4-5 тысяч мальчиков. В российский реестр внесено около 2 тысяч пациентов. В возрасте «показанном» для назначения находятся 5-6% от общего числа пациентов сегодня. Снятие ограничений по возрасту и стадии болезни, таким образом, имеет потенциальную «цену вопроса» — миллиарды долларов только в России.

При этом, благодаря инициативе фонда «Круг добра» и созданному механизму финансирования, доступ к деньгам на сверхдорогие препараты от орфанных заболеваний у нас проще, чем во многих развитых странах.

Elevidys в отсутствии «чётких доказательств»

Все бы ничего, отмечает «Вирусная нагрузка», если бы за эти деньги предлагали реальное излечение или хотя бы радикальное улучшение ситуации. Но нет. Про проблемы со смертями от Золгенсмы уже были в России. Похоже, сейчас этим же путем идет её «двоюродный брат» по дизайну и механизму действия — Elevidуs, одобренный минувшим летом на основании крайне шатких данных.

По исследованиям производителя по шкале NSAA, оценивающей состояние больного DMD по 17 критериям, у детей 4-5 лет спустя 48 недель наблюдалось улучшение на 4,3 балла против 1,9 в группе плацебо. Но у детей 6-7 лет ситуация была противоположная: у пролеченных Elevidys навыки ухудшились по сравнению с базовыми, а у группы плацебо — улучшились.

Консультативный комитет FDA заявил по этому поводу, что «данные не дают чётких доказательств того, что он будет полезен самостоятельно передвигающимся пациентам с DMD», что не помешало ему проголосовать со «счётом» 8:6 в пользу ускоренного одобрения. Побочки Elevidys, как и любой генной терапии, серьёзны: после введения препарата дети страдали от аутоиммунного миозита (в т. ч. жизнеугрожающего), острого миокардита и тяжелого поражения печени, что в Sarepta назвали «благоприятным и контролируемым профилем безопасности».

В октябре были объявлены результаты независимых КИ: препарат не подтвердил даже насчитанной производителем пользы по NSAA. Компанию это не обескуражило, теперь она пытается распространить показания к применению на все возрасты, несмотря на отсутствие даже минимальных свидетельств пользы Elevidys за пределами 4-5 лет.

Схема фармлоббизма для российского рынка — давление на власть с помощью историй о больных детях, отмечает телеграм-канал, — отработана и применяется не в первый раз. Подтверждение — в истории другого мальчика, Миши Бахтина с СМА, безуспешно пролеченного золгенсмой и спинразой, родители которого, вопреки мнению врачебных консилиумов, пытаются выбить ему еще и рисдиплам.

Наблюдатели полагают, что родители Миши практически превратили благотворительную помощь в средство заработка: хотя оба они уже 3 года не работают, за это время им удалось уже трижды улучшить свои жилищные условия и совершить немало путешествий. Отсюда отказ сотрудничать с врачами и предпочтение, отдаваемое публичным акциям — каждая из них широко освещается в СМИ и будит возмущение публики «жадными чиновниками, пожалевшими лекарство для больного ребенка», что увеличивает приток пожертвований.

И, кстати, по еще одному «совпадению», производитель рисдиплама, Roche, фигурирует в обеих историях: он владеет правами на Elevidys за пределами США.

С ног на голову

Ситуация, наблюдавшаяся еще несколько лет назад, уверена «Вирусная нагрузка», сегодня у нас встает с ног на голову: пока производители недорогих лекарств потихоньку перестают поставлять их из-за санкций, те, кто выпускает наиболее дорогие (и отнюдь не всегда эффективные), получили облегченный доступ к российскому рынку.

Еще одна ключевая его особенность — административная зависимость доступа к препаратам. Для обеспечения закупок сверхдорогих лекарств у нас достаточно, чтобы болезнь оказалась в списке «нозологий» «Круга добра», а препарат был назначен консилиумом экспертов фонда.

На практике это означает, что, пока производители в США ведут длительный процесс переговоров о ценах со страховыми, поставщикам в России достаточно вложиться в GR и PR своей продукции. Поэтому в Штатах производитель обращается в FDA с просьбой «расширить показания», а в Российской Федерации — к Президенту через пациента.

*По курсу на январь 2021 года — 69,57 руб/доллар

Марина Мельникова
СамолётЪ